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当现年 36 岁的 Dana Avellino 在 2018 年夏天第一次注意到她的腹股沟附近有一个肿块时，她认为这与她最近的剖腹产有关。当时她的小女儿只有 2 个月大。当活组织检查显示肿块是肉瘤(一种影响身体软组织的肿瘤)时，她的医生建议她去纪念斯隆凯特琳癌症中心 (MSK)，该中心以治疗肉瘤的专业知识而闻名于世。

在其他治疗给她留下严重的副作用后，Dana 的 MSK 医生、肉瘤专家 Mrinal Gounder 医学博士告诉她一项临床试验正在测试一种名为 nirogacestat 的实验性靶向药物。达娜现在已经服用这种药物三年多了。她的肿瘤是一种罕见的非癌性肉瘤亚型，称为硬纤维瘤，已经缩小到她几乎感觉不到了。

“当我同意参加试验时，我并不知道最终结果会是什么，”Dana 说。“但是这种药物的副作用还不错，我也没有因为肿瘤而感到疼痛。这太棒了。”

nirogacestat 治疗硬纤维瘤的 3 期试验取得积极成果

3 月 9 日，由 Gounder 博士领导的 nirogacestat 国际随机 3 期临床试验的结果发表在《新英格兰医学杂志》上。Nirogacestat 可阻断一种名为 Notch 的蛋白质，是一种新型靶向药物，称为 γ-分泌酶抑制剂。该论文报道，41% 的患者在服用 nirogacestat 后肿瘤明显缩小。

两年后，接受靶向药物治疗的患者中超过 75% 的肿瘤没有生长，而安慰剂组中只有 44% 的患者肿瘤没有生长。最常见的副作用是疲劳(感觉疲倦)、胃肠道问题和皮疹。Dana 经历过皮肤问题，但在其他方面感觉良好。